Genens Skalpell: Hvordan Knekke Livskoden - Alternativ Visning

Genens Skalpell: Hvordan Knekke Livskoden - Alternativ Visning
Genens Skalpell: Hvordan Knekke Livskoden - Alternativ Visning

Video: Genens Skalpell: Hvordan Knekke Livskoden - Alternativ Visning

Video: Genens Skalpell: Hvordan Knekke Livskoden - Alternativ Visning
Video: Løbet om at knække den genetiske kode med Matthew Cobb 2024, September
Anonim

De siste vitenskapelige fremskrittene har åpnet tilgangen til det helligste for mennesker - til "livskoden", eller DNA, og gir nesten ubegrensede muligheter for å restrukturere enhver levende organisme. Er vi klare til å ta imot en slik gave fra forskere?

Med en rask titt på kontoret til Anthony James er det lett å gjette hva han gjør - alle veggene er dekket med bilder av mygg, og hyllene er foret med bøker om disse insektene.

Over arbeidsbordet er en plakat som tydelig viser alle stadier av utviklingen av Aedes aegypti-myggen: klekking av larven fra egget, dens påfølgende valp og transformasjon til en voksen. Omfanget av bildet vil gjøre enda uventede fans av spenninger om blodtørstige gigantiske insekter som gyser. På lisensplaten til Anthony bil er også stolt stemplet med en uforståelig kombinasjon av bokstaver - AEDES.

"I tre tiår har jeg bokstavelig talt vært besatt av mygg," sier Anthony James, molekylærgenetiker ved University of California, Irvine. Det er rundt 3,5 tusen arter av virkelige mygg i naturen, men Anthony er bare interessert i de mest dødelige av dem. Et av de slående eksemplene er myggen Anopheles gambiae, en bærer av en sykdom som dreper hundretusener av mennesker hvert år.

Biogeografer mener at disse myggene kom til Amerika fra Afrika på skipene til slavehandlere på 1600-tallet og hadde med seg gul feber, som drepte millioner av mennesker i den nye verden på den tiden. I dag har disse insektene også blitt bærere av denguefeber, som smitter rundt 400 millioner mennesker hvert år, chikungunya, West Nile og Zika-virus. (Sistnevnte raserte i 2015 i Brasil og Puerto Rico, noe som førte til utbruddet av en rekke sykdommer i nervesystemet, inkludert en ganske sjelden sykdom - mikrocephaly: barn blir født med et uforholdsmessig lite hode og en underutviklet hjerne.)

Ved hjelp av CRISPR-teknologi redigerte Anthony genomet til individet til høyre, slik at den voksne myggen ikke lenger kunne spre parasittene. Fluorescerende proteinmarkører bekrefter at operasjonen var vellykket. Hvis nå de "redigerte" insektene blir frigjort i det naturlige miljøet, vil etterkommere gradvis erstatte de vanlige smittebærerne. Men saken har ennå ikke nådd praktisk handling
Ved hjelp av CRISPR-teknologi redigerte Anthony genomet til individet til høyre, slik at den voksne myggen ikke lenger kunne spre parasittene. Fluorescerende proteinmarkører bekrefter at operasjonen var vellykket. Hvis nå de "redigerte" insektene blir frigjort i det naturlige miljøet, vil etterkommere gradvis erstatte de vanlige smittebærerne. Men saken har ennå ikke nådd praktisk handling

Ved hjelp av CRISPR-teknologi redigerte Anthony genomet til individet til høyre, slik at den voksne myggen ikke lenger kunne spre parasittene. Fluorescerende proteinmarkører bekrefter at operasjonen var vellykket. Hvis nå de "redigerte" insektene blir frigjort i det naturlige miljøet, vil etterkommere gradvis erstatte de vanlige smittebærerne. Men saken har ennå ikke nådd praktisk handling.

Mygglarver fra Anthony James-laboratoriet ved University of California, Irvine, demonstrerer hvordan malaria kan utryddes en gang for alle. Begge tilhører arten Anopheles stephensi, hoveddistributøren av Plasmodium malaria i asiatiske byer
Mygglarver fra Anthony James-laboratoriet ved University of California, Irvine, demonstrerer hvordan malaria kan utryddes en gang for alle. Begge tilhører arten Anopheles stephensi, hoveddistributøren av Plasmodium malaria i asiatiske byer

Mygglarver fra Anthony James-laboratoriet ved University of California, Irvine, demonstrerer hvordan malaria kan utryddes en gang for alle. Begge tilhører arten Anopheles stephensi, hoveddistributøren av Plasmodium malaria i asiatiske byer.

Hovedmålet satt av Anthony gruppe er å finne nøkkelen til mygggenomet og sørge for at de ikke kan spre farlige sykdommer. Inntil nylig var teamet hans praktisk talt alene på teoristisk torsk vei. Alt endret seg med ankomsten av en ny revolusjonerende teknologi - CRISPR / Cas9: Anthony’s research fant endelig et praktisk grunnlag.

Salgsfremmende video:

CRISPR / Cas9 er to komponenter i det bakterielle gensystemet som er ansvarlig for immuniteten til disse bittesmå skapningene. Den første består av korte palindromiske DNA-repetisjoner (på engelsk, klynger regelmessig med mellomrom korte palindromiske repetisjoner, eller forkortede CRISPR) arrangert i vanlige grupper, mellom hvilke mellomrom sitter (bokstavelig talt: "separatorer").

Spacers representerer faktisk deler av virusgenene og fungerer som en slags kortindeks for genetiske "fingeravtrykk" til disse viktigste fiendene til bakterier. Og Cas9 er et protein som ved hjelp av en guide-RNA - en kopi av en eller annen spacer - sjekker de virale DNA-fragmentene som allerede er i "kortindeksen" med fremmede molekyler fanget i cellen. Og hvis det blir funnet en fyrstikk, kutter den DNAet til viruset som prøver å invadere cellen, noe som gjør det umulig for det å formere seg.

Det viste seg at Cas9 kan tilpasses til å arbeide med hvilken som helst guide-RNA, noe som betyr at dette proteinet kan målrettes for å kutte enhver DNA-sekvens som er en analog av dette RNA. Når det blir kuttet en gitt del av DNA, er det eneste som gjenstår å sette det nødvendige genet inn i gapet (eller du kan ikke sette inn noe nytt, bare slett det unødvendige gamle). Da gjør selve cellen (og ikke bare den bakterielle!) Alt: for det er eliminering av slike pauser et rutinemessig arbeid.

Etter å ha mestret bakterienes våpen mot virus, har genetikere lært å raskt og nøyaktig endre DNA fra enhver levende organisme på planeten, og mennesket er intet unntak. Faktisk er CRISPR-teknologi en skalpell i hendene på en genetiker, skarpere og tryggere enn en kirurgens stålskalpel. Ved hjelp av en ny metode for genteknologi kan spesialister rette opp noen genetiske plager - redigere mutasjoner som fører til muskeldystrofi, cystisk fibrose og til og med beseire en av formene for hepatitt. Nylig har flere grupper forskere forsøkt å bruke en ny metode for å "kutte" genene til immunsviktviruset (HIV) som er innebygd i kromosomene til humane celler - lymfocytter. Det er for tidlig å snakke om en ny mirakelkur mot AIDS, men ifølge mange eksperter vil den bli funnet nettopp takket være CRISPR-teknologi.

Et annet område med aktivt søk er kampen mot svinevirus, på grunn av hvilken det fremdeles er umulig å sette organtransplantasjoner fra dyr til mennesker i strøm. De prøver å finne en anvendelse av CRISPR-teknologi for å beskytte truede arter. De begynte å utføre eksperimenter for å fjerne gener fra DNA fra dyrkede planter for å avverge skadedyr fra dem. Hvis dette kan oppnås, vil menneskeheten ikke lenger stole helt på giftige sprøytemidler.

Ingen av de vitenskapelige funnene fra forrige århundre lovet så mange fordeler - og reiste heller ikke så mange etiske spørsmål. Kan for eksempel sexceller redigeres? De inneholder tross alt genetisk materiale som overføres til de neste generasjoner - barn, barnebarn og oldebarn av genmodifiserte individer - og så videre ad infinitum. Det har ikke noe å si hvilke intensjoner genetikk vil bli styrt av i dette tilfellet - enten av ønsket om å rette opp en medfødt sykdom, eller av ønsket om å styrke noen nyttige egenskaper - men hvem vil våge å forutsi alle konsekvensene av innblanding i selve livsgrunnlaget?

"Hvis noen plutselig tør å transformere bakterieceller, bør han tenke tre ganger," reflekterer Eric Lander, direktør for Broad Institute of Cambridge, som ledet det ikke så lenge siden oppsiktsvekkende Human Genome-prosjektet. - Og inntil denne våghalsen beviser for allmennheten at det er gode grunner for et slikt inngrep i menneskets natur, og samfunnet ikke aksepterer hans bevis, kan det ikke være snakk om noen dyp endring i genomet. Forskere har imidlertid ennå ikke klart å finne svar på mange etiske spørsmål. Og jeg vet ikke hvem og når som kan gi dem."

Og forsinkelse i dette tilfellet ligner døden i ordets sanneste forstand. I følge prognoser fra US Centers for Disease Control and Prevention, når den rasende Zika-epidemien i Puerto Rico avtar, vil mer enn en fjerdedel av øyas 3,5 millioner befolkning bli bærere av denne sykdommen (basert på modeller for spredning av andre patogener), som bæres av mygg). Dette betyr at tusenvis av gravide kvinner risikerer å føde et barn som er dødssyke eller uunngåelige.

En virkelig effektiv løsning på problemet for øyeblikket er en - å oversvømme hele øya med insektmidler som vil ødelegge insektvektorene. [Dette er hva Sovjetunionen gjorde i rett tid under byggingen av Bratsk vannkraftverk. - Russisk redaksjonelt notat (RRP).] Anthony James foreslår imidlertid en annen måte å utrydde sykdommen en gang for alle. For å gjøre dette, trenger du bare å redigere mygggenomet ved hjelp av CRISPR-teknologi.

Direkte redigering av genomet lar deg omgå de "uforanderlige" arvelighetslovene. I naturen er det så etablert at foreldre under seksuell reproduksjon overleverer til avkommet en kopi av gener hver. Noen heldige gener har imidlertid fått en "gave" fra evolusjonen: sjansene deres for å bli arvet overstiger 50 prosent. Det er sant at det ikke er sannsynlig at eierne av slike gener er fornøyde med en slik skjebnegave: som regel er dette gener som bærer alvorlige sykdommer. Nå, i det minste i teorien, kan forskere bruke CRISPR-teknologi for å kutte mangelfulle gener fra en DNA-streng. Videre vil den endrede genotypen spre seg i populasjonen naturlig (seksuelt).

En medarbeider ved Shenzhen International Center for Regenerative Medicine før han kommer inn i et sterilt rom der hornhinneceller fra griser blir modifisert for transplantasjon til mennesker
En medarbeider ved Shenzhen International Center for Regenerative Medicine før han kommer inn i et sterilt rom der hornhinneceller fra griser blir modifisert for transplantasjon til mennesker

En medarbeider ved Shenzhen International Center for Regenerative Medicine før han kommer inn i et sterilt rom der hornhinneceller fra griser blir modifisert for transplantasjon til mennesker.

Long Haibin, ved Guangzhou Institute of Pharmaceutical Research, stryker Tiangu-beagelen, en av to hunder oppvokst fra embryoer, hvis genom er redigert for å doble muskelmassen. Slike eksperimenter lar forskere bedre forstå mekanismene for muskeldystrofi hos mennesker
Long Haibin, ved Guangzhou Institute of Pharmaceutical Research, stryker Tiangu-beagelen, en av to hunder oppvokst fra embryoer, hvis genom er redigert for å doble muskelmassen. Slike eksperimenter lar forskere bedre forstå mekanismene for muskeldystrofi hos mennesker

Long Haibin, ved Guangzhou Institute of Pharmaceutical Research, stryker Tiangu-beagelen, en av to hunder oppvokst fra embryoer, hvis genom er redigert for å doble muskelmassen. Slike eksperimenter lar forskere bedre forstå mekanismene for muskeldystrofi hos mennesker.

I 2015 publiserte tidsskriftet Proceedings of the National Academy of Sciences en artikkel av Anthony James, der han beskrev bruken av CRISPR-metoden for å genetisk modifisere malariamyggen. "Ved å sette inn visse gener vil mygg ikke være i stand til å spre årsaksmidlene til den dødelige sykdommen," forklarer James. "Men samtidig vil ingenting annet i livene deres endre seg."

”Jeg jobbet i fred og ro i flere tiår, ingen visste om meg. Nå ringer telefonen min,”legger han til og nikker med hodet i bunken med brev som er stablet opp på skrivebordet sitt. Men Anthony er klar over at lanseringen av en kunstig opprettet mutasjon, designet for å spre seg raskt i en populasjon av ville dyr, kan føre til uforutsigbare konsekvenser og muligens til irreversible naturendringer. "Spredning av insekter med et genom redigert i laboratoriet i det naturlige miljøet er absolutt forbundet med en viss risiko," sier forskeren. "Etter min mening er imidlertid passivitet enda farligere."

Genetikere for mer enn 40 år siden lærte å fjerne visse nukleotidsekvenser fra genomet til noen organismer og overføre dem til andre for å endre karakteren til nye eiere. Molekylærbiologer forutså de enorme mulighetene den rekombinante DNA-metoden lover for dem - dette er navnet på den nye teknologien. Imidlertid avtok entusiasmen da de innså at overføring av DNA mellom forskjellige arter kan føre til ukontrollert spredning av virus og andre patogener, og deretter til fremveksten av sykdommer hvor det ikke er noen naturlig forsvarsmekanisme. Dette betyr at det ikke vil være ferdige vaksiner mot disse sykdommene.

Den uforutsigbare fremtiden skremte forskerne selv fremfor alt. I 1975, på Asilomar-konferansen i California, diskuterte molekylærbiologer fra hele verden risikoen ved genteknologi og dannet en arbeidsgruppe for å utvikle en rekke tiltak for å forbedre sikkerheten i genomeksperimenter.

Det ble raskt klart at et akseptabelt sikkerhetsnivå var oppnåelig, og mulighetene til den nye anvendte vitenskapen overgikk de villeste forventningene. Genteknologi begynte å gradvis endre livene til millioner av mennesker til det bedre. Diabetes-syke fikk en stabil kilde til insulin: forskere overførte gener som var ansvarlige for syntesen av insulin i menneskekroppen til bakterier, og gigantiske kolonier av genmodifiserte bakterier ble til virkelige insulinfabrikker.

Takket være den genetiske modifiseringen av planter dukket det opp nye avlinger med høy avkastning, resistente mot ugressmidler og insekter - en ny runde av den grønne revolusjonen begynte.

Før embryoene kommer inn i livmoren ble det utført en grundig genetisk diagnose (PGD) - en test som lar deg velge bare sunne embryoer. Ilan Tur-Kasp, en lege ved Ohio Institute of Reproductive Genetics and Reproduction, som utførte operasjonen, estimerte at PGD ville bidra til å redusere kostnadene for behandling av cystisk fibrose med 2,2 milliarder dollar i året
Før embryoene kommer inn i livmoren ble det utført en grundig genetisk diagnose (PGD) - en test som lar deg velge bare sunne embryoer. Ilan Tur-Kasp, en lege ved Ohio Institute of Reproductive Genetics and Reproduction, som utførte operasjonen, estimerte at PGD ville bidra til å redusere kostnadene for behandling av cystisk fibrose med 2,2 milliarder dollar i året

Før embryoene kommer inn i livmoren ble det utført en grundig genetisk diagnose (PGD) - en test som lar deg velge bare sunne embryoer. Ilan Tur-Kasp, en lege ved Ohio Institute of Reproductive Genetics and Reproduction, som utførte operasjonen, estimerte at PGD ville bidra til å redusere kostnadene for behandling av cystisk fibrose med 2,2 milliarder dollar i året.

Begge foreldrene til 16 måneder gamle Jack er bærere av det samme mangelfulle genet, noe som betyr at det er 25 prosent sjanse for at barna deres arver cystisk fibrose. Heldigvis er ikke Jack selv mottakelig for denne plagen, men over tid kan han også overføre sykdommen ved arv
Begge foreldrene til 16 måneder gamle Jack er bærere av det samme mangelfulle genet, noe som betyr at det er 25 prosent sjanse for at barna deres arver cystisk fibrose. Heldigvis er ikke Jack selv mottakelig for denne plagen, men over tid kan han også overføre sykdommen ved arv

Begge foreldrene til 16 måneder gamle Jack er bærere av det samme mangelfulle genet, noe som betyr at det er 25 prosent sjanse for at barna deres arver cystisk fibrose. Heldigvis er ikke Jack selv mottakelig for denne plagen, men over tid kan han også overføre sykdommen ved arv.

Har blitt utbredt og behandlet med genteknologi. Bare matindustrien har møtt offentlig motstand mot de samme vitenskapelige metodene. Tallrike studier som viser at å spise mat fra genetisk modifiserte organismer (GMO) ikke er farligere enn tradisjonell mat hjalp heller ikke. Hysteriet rundt GMO bekrefter at folk er klare til å gi fra seg selv de matvarene som har blitt anerkjent som trygge av det vitenskapelige samfunnet. [Og dette til tross for at det er registrert ulykker knyttet til forbruk av "sunne" økologiske produkter, og ingen har lidd under bruk av genmodifiserte matvarer! Imidlertid takket være dårlig utdannede politikere, hvis uttalelser øyeblikkelig blir hentet og spredt i media,vanlige mennesker har motsatt inntrykk. - KONTAKT]

Ved begynnelsen av den rekombinante DNA-metoden refererte begrepene "transgene" og "genetisk modifiserte" til organismer skapt ved å kombinere DNA fra en modifisert organisme med DNA-fragmenter hentet fra andre arter. Kanskje CRISPR-teknologi vil hjelpe forskere til å overbevise lekmann: i noen tilfeller er ikke genteknologi bare nødvendig - det er nødvendig. Tross alt lar denne teknologien deg endre genomet til en viss art uten deltakelse av fremmed DNA.

Et slående eksempel på dette er gullris. Den eneste forskjellen mellom denne genmodifiserte rissorten fra den opprinnelige arten er at dens korn, takket være modifiseringen, er rike på vitamin A. Hvert år i utviklingsland mister opptil en halv million barn synet på grunn av mangel på vitamin A, men aktivister som motsetter seg GMO, fremdeles blokkerte både vitenskapelig forskning og kommersiell produksjon av gullris. Nå har genetikk endret taktikk og begynt å jobbe med å endre egenskapene til vanlig ris ved å bruke CRISPR for å oppnå samme resultat ved å redigere plantens gener. Og en gruppe forskere ledet av Kaisia Gao fra det kinesiske vitenskapsakademiet lyktes med å ha fjernet alle tre kopiene av et av hvetegenene å få frem en plantesort som er resistent mot en farlig soppsykdom - pulveraktig mugg.

I årtusener har agronomer siktet gjennom - selvfølgelig, ubevisst - genene til representanter for en eller annen art, og krysset forskjellige varianter. CRISPR-teknologi er faktisk en mer økonomisk valgmetode - svært nøyaktig og rask. I noen land er forskjellene mellom GMO-varianter og -sorter oppnådd ved bruk av CRISPR-teknologi allerede offisielt bekreftet av regulatorer, slik det er gjort av myndighetene i Tyskland, Sverige og Argentina.

Bortsett fra de kommende endringene i matindustrien, er det vanskelig å overvurdere potensialet til CRISPR-metoden i medisin. Teknologien har allerede forenklet forskningen innen onkologi kraftig - nå er det mye lettere for forskere å lage eksperimentelle kloner av kreftceller på laboratoriet og teste forskjellige medisiner på dem for å identifisere de mest effektive i kampen mot en utvikling av svulst.

Leger vil snart teste CRISPR-metoden for å behandle visse sykdommer direkte. For eksempel kan stamceller fra mennesker som lider av hemofili redigeres utenfor pasientens kropp for å korrigere de mutante generene som forårsaker sykdommen.

De nye sunne cellene må deretter injiseres tilbake i pasientens blodbane.

Flere fantastiske vitenskapelige gjennombrudd venter oss de neste årene. For eksempel er i USA registrert rundt 120 tusen mennesker for organtransplantasjoner, og denne linjen vokser bare. Tusenvis av mennesker dør uten å vente på redningsaksjonen. (Og dette er uten å ta hensyn til de hundretusenvis av mennesker som av forskjellige medisinske grunner ikke engang kan komme på listen for organtransplantasjoner!) I mange år har forskere forsøkt å løse problemet - blant annet gjennom bruk av dyreorganer. Griser er blant kandidatene for donasjon, men deres DNA inneholder endogene porcine retrovirus (PERVs), som ligner på HIV og potensielt er i stand til å infisere humane celler. Ingen myndighetsregulator vil under noen omstendigheter tillate transplantasjon av infiserte organer, og inntil nylig har ingen lyktes i å eliminere retrovirus helt fra griseceller.[Svineorganer brukes som potensielle transplantasjoner fordi de er sammenlignbare i størrelse med mennesker og er lettere å oppdra enn sjimpanser og gorillaer (for ikke å nevne etiske bekymringer), og ikke fordi de er genetisk nærmere mennesker enn aper. - FORTSETT.] Håpet er at redigering av svinegenet med CRISPR vil tillate genetikere å gi transplantasjoner for mennesker.

En gruppe ledet av George Church, en professor ved Harvard Medical School og Massachusetts Institute of Technology, har allerede klart å kutte ut alle 62 genene av PERV-virus fra DNA fra en svinenyrecelle - en kompleks operasjon med en samtidig redigering av flere genomregioner utført for første gang. Da de modifiserte cellene ble blandet med humane celler i laboratoriet, ble ingen av de menneskelige cellene smittet. De samme spesialistene klarte å redigere andre typer griseceller, fjerne 20 gener fra dem som forårsaker avvisning av fremmed vev av det menneskelige immunforsvaret. Dette er en annen viktig komponent i vellykket dyreorgantransplantasjon til mennesker.

George driver nå med å klone modifiserte celler for å dyrke fullverdige svineembryoer fra dem. Om et år eller to regner han med å begynne eksperimenter med primater, og hvis organene etter testtransplantasjoner begynner å fungere uten feil, og avvisning ikke forekommer, vil det i neste trinn være mulig å gjennomføre eksperimenter med involvering av frivillige. I følge kirkens optimistiske prognoser vil slike menneskelige operasjoner bli virkelige om halvannet år, gitt at alternativet til risiko for mange pasienter er en uunngåelig død.

Gjennom sin vitenskapelige karriere har George lett etter en måte å hjelpe mennesker som har blitt nektet transplantasjoner av leger på grunn av deres lave suksessrate. "Avgjørelsen om organtransplantasjon er en av de vanskeligste for legene," forklarer han. - Det er nødvendig å ta hensyn til mange faktorer: tilstedeværelsen av smittsomme sykdommer, alkoholmisbruk og generelt alt som er "galt" med en potensiell mottaker. Avslaget støttes vanligvis av ordene om at transplantasjonen ikke vil gi vesentlige fordeler for pasienten. Men dette er grunnleggende galt: Selvfølgelig gir transplantasjon en ny sjanse til enhver person! Du trenger bare å skaffe et tilstrekkelig antall giverorganer!"

Et annet ubegrenset felt for CRISPR-teknologi er restaurering av bestander av truede arter. For eksempel synker fuglebestandene på Hawaii øyene raskt - det er alt å skylde på en spesiell type malariaplasmodium som påvirker fugler. Fram til begynnelsen av 1800-tallet brakte hvalfangerskip mygg til øyene, de lokale fuglene hadde aldri møtt sykdommer båret av dipteraner, og hadde ikke tid til å utvikle immunitet mot dem. Bare 42 endemiske hawaiiske arter har overlevd til i dag, og tre fjerdedeler av dem er allerede truet. Den amerikanske organisasjonen for bevaring av fugler klarte å tildele Hawaii statusen som "verdenshovedstaden for truede fuglearter." Hvis aviær malaria ikke stoppes ved å redigere mygggenomet, vil øyene sannsynligvis miste alle sine egne arter.

Tarmen til denne myggen fra Anthony James laboratorium er fylt med blod fra en ku. Slike insekter er i stand til å overføre Zika-virus og denguefeber, men genomet deres kan modifiseres ved hjelp av CRISPR-teknologi slik at avkommet til de forandrede individer er sterilt
Tarmen til denne myggen fra Anthony James laboratorium er fylt med blod fra en ku. Slike insekter er i stand til å overføre Zika-virus og denguefeber, men genomet deres kan modifiseres ved hjelp av CRISPR-teknologi slik at avkommet til de forandrede individer er sterilt

Tarmen til denne myggen fra Anthony James laboratorium er fylt med blod fra en ku. Slike insekter er i stand til å overføre Zika-virus og denguefeber, men genomet deres kan modifiseres ved hjelp av CRISPR-teknologi slik at avkommet til de forandrede individer er sterilt.

Jack Newman, tidligere sjefforsker ved Amyris, som var pioner for syntetisk artemisinin, det eneste effektive medikamentet for behandling av malaria hos mennesker, fokuserer nå på å bekjempe myggbårne fugleinfartssykdommer. Den eneste relativt effektive metoden for å beskytte fugler i dag er fullstendig eliminering av vektorer, som krever bruk av giftige stoffer som skal sprayes over et enormt område. Relativt - for selv med denne tilnærmingen er ikke suksess i det hele tatt garantert. "For at en mygg skal dø, må insektmidlet ramme den direkte," forklarer Newman. Men blodsugere bruker det meste av livet på å gjemme seg i trærkronene og gjemme seg i forsenkninger av steiner eller mellom steiner. For å forgifte hoveddelen av myggbestanden, må alle Hawaii-øyene bli oversvømmet med kjemikalier. Hvis vi følger veien for å endre genomet og sterilisere myggen, kan fuglene reddes uten å ødelegge deres habitat. "Genteknologi er en utrolig nøyaktig løsning på flere problemer på Hawaii," sier Jack. "Avian malaria ødelegger stadig økosystemet på øyene, men vi har muligheten til å stoppe det. Skal vi bare lene oss tilbake og se hvordan naturen dør foran øynene våre?"

Det er sant at ikke alle er glade for den raske utviklingen. I februar 2016 advarte den amerikanske direktøren for nasjonal etterretning, James Klepper, for eksempel i sin årlige tale til senatet om at genteknologiteknologier som CRISPR kan brukes til å lage masseødeleggelsesvåpen. Imidlertid påpekte det vitenskapelige samfunnet umiddelbart grunnløsheten i slike utsagn, og anerkjente dem som for radikale. Terrorister har mye enklere og billigere måter å angripe sivile på enn å infisere gårdsmarker med en ny sykdom eller utvikle et livsfarlig virus.

Man skal selvfølgelig ikke helt utelukke den mulige skaden fra bruk av nye genteknologier. "Hva kan være konsekvensene av hensynsløs håndtering av genomet?" - spør Jennifer Doudna, professor i kjemi og molekylærbiologi ved University of California (Berkeley).

I 2012, Jennifer, sammen med kollegaen Emmanuelle Charpentier fra Institute for Infectious Biology i Berlin (et av Max Planck-nettverket av forskningsinstitutter), brukte CRISPR-teknologi for DNA-redigering første gang, svarer dette spørsmålet: "Jeg tror ikke vi vet nok om menneskets genom og andre dyrs genom, men folk vil fortsatt bruke denne teknologien - uansett hvor godt den studeres."

Jo raskere vitenskapen utvikler seg, jo mer skremmende virker de teknologiske truslene som menneskeheten står overfor. Biologi blir enklere og mer tilgjengelig, og snart vil hvem som helst kunne eksperimentere med et hjemlig CRISPR-sett - som radioamatører som samler alle slags mottakere og sendere hjemme. Så bekymringen for hva hobbyister kan gjøre i hjemmelaboratorier hvis de får hendene på et verktøy for å endre de grunnleggende fundamentene for dyre- og plantegenetikk, er ganske rettferdig.

Og likevel bør ikke de fantastiske mulighetene for genteknologi gå glipp av. Tross alt, hvis menneskeheten for eksempel evig kan bli kvitt malaria og andre sykdommer som bæres av blodsugere, vil dette utvilsomt bli en av de største prestasjonene i moderne vitenskap. Og selv om det fortsatt er for tidlig å snakke om bruken av CRISPR-teknologi for redigering av menneskelige embryoer, er det andre måter å transformere genomet til kimceller som kan helbrede sykdommer uten å påvirke DNA fra kommende generasjoner.

For eksempel mangler barn med Tay-Sachs sykdom enzymer som er nødvendige for å bryte ned gangliosider - fettsyrer som samler seg i nervecellene i hjernen, noe som fører til døden av disse cellene og som et resultat til hemming av mental og fysisk utvikling, og deretter til tidlig et barns død. Sykdommen er ekstremt sjelden, og bare i tilfeller der begge foreldrene viderefører barna sine en mangelfull kopi av det samme genet (som er typisk for lukkede menneskegrupper med nært beslektet avlsoppdrett). Ved hjelp av CRISPR-teknologi kan du korrigere det genetiske materialet til en av foreldrene - for eksempel sæd fra faren - og barnet vil antagelig ikke arve begge de mangelfulle kopiene på en gang.

I fremtiden kan slik genterapi redde liv og redusere sannsynligheten for sykdom. En lignende effekt kan allerede oppnås - med kunstig befruktning: valget av et embryo uten mangelfull genkopi sikrer at den nyfødte ikke arver sykdommen til avkommet.

"Genoverføringsteknologi og CRISPR gir oss de bredeste mulighetene som ingen kunne drømt om før," oppsummerer Hank Greeley, direktør for Center for Law and Life Sciences ved Stanford Medical School. - Med deres hjelp klarer vi å gjøre mye bra. Men det er viktig å innse at vi har skaffet oss makt av en helt annen orden, og det er nødvendig å sørge for at vi bruker den med omhu. Så langt er vi ikke klare til å påta oss et slikt ansvar, men ikke en dag bør gå tapt - det skal mye til for å garantere oss et fredelig liv i fremtiden.”

Anbefalt: