Genetikere fra USA har funnet en annen applikasjon for genomredaktøren CRISPR, og bruker den for å fjerne mutasjoner fra stamceller til mennesker som lider av netthinnegenerasjon.
Amerikanske genetikere hevder at de har fullført eksperimenter der de "fikset" mutasjoner i gener som forårsaker netthinnedegenerasjon og blindhet ved hjelp av omprogrammerte stamceller og CRISPR genomisk redaktør, ifølge en artikkel publisert i Scientific Reports.
”Målet vårt er å lage en metodikk for den personlige kampen mot øyesykdommer. Vi har fortsatt mye å gjøre, men vi tror vi kan være de første til å tilpasse CRISPR til å behandle medfødte sykdommer. I dette arbeidet har vi vist at dette i prinsippet kan oppnås, sier Stephen Tsang fra Columbia University i New York, USA.
Tsang og kollegene hans har jobbet i flere år med å lage en genterapi rettet mot å behandle retinitis pigmentosa, en arvelig sykdom som fører til ødeleggelse av netthinnen, død av lysfølsomme celler og blindhet.
En av de vanligste formene for retinitt, som påvirker opptil 90% av bærere av denne sykdommen, er forårsaket av en enkelt mutasjon i RGPR-genet, der det er en "skrivefeil" bare en "bokstav" -nukleotid.
Tsang og kollegene hans foreslår å bekjempe denne typen retinitt ved å vokse stamceller, erstatte feil versjon av RGPR, og gjøre dem om til netthinnekegler og stenger, som deretter settes inn i pasientens øye og erstatter skadede lysfølsomme celler.
Forfatterne av artikkelen klarte å implementere det første trinnet i denne terapien - de erstattet vellykket det skadede RGPR-genet uten å forårsake skade på andre gener rundt dette DNA-fragmentet, og ved å dyrke en kultur med lignende stamceller. Dette var ganske vanskelig å gjøre, siden RGPR inneholder mange repeterende fragmenter som er til stede i andre regioner i genomet og som CRISPR feil kan reagere på.
Mens forskere ikke har prøvd å gjøre dem om til kjegler, stenger og andre celler i netthinnen, sier de imidlertid at det er ganske enkelt å gjøre dette ved å bruke passende hormoner og signalmolekyler. I løpet av en nær fremtid vil de prøve å gjøre dette, og deretter transplantere celler i øynene til dyr som lider av denne formen for retinitt, og også se om CRISPR / Cas9 kan brukes til å reparere andre mutasjoner som forårsaker retinal degenerasjon.
Salgsfremmende video:
