CRISPR, genomredigerings-teknologien som bokstavelig talt har tatt biomedisinsk vitenskap med storm, nærmer seg endelig å bli testet hos mennesker. 21. juni 2016 godkjente en rådgivende komité for US National Institutes of Health (NIH) et forslag om å bruke CRISPR / Cas9-systemet for å forbedre kreftbehandling ved å involvere pasientens T-lymfocytter i forskning.
Men før kliniske studier kan begynne, må forskere også innhente godkjenning fra US Food and Drug Administration og medisinske sentre der forskningen skal utføres.
Essensen av den "modifiserte" behandlingen, foreslått av forskere ved University of Pennsylvania, er at de trekker ut pasientens celler og deretter "redigerer" genetisk ved hjelp av CRISPR-teknologi. Etter det vil de endrede T-lymfocyttene bli introdusert på nytt i menneskekroppen, der cellene kan angripe svulsten. Dermed kan manipulasjon hjelpe kroppen til å overvinne sykdommen på egenhånd.
"Cellulær kreftterapi er en lovende behandling, men de fleste som har fått denne behandlingen har fått tilbakefall," sa Edward Stadtmauer, en lege ved University of Pennsylvania. "Genredigering kan forbedre denne terapien og eliminere noen sårbarheter i kroppens immunsystem."
Den første menneskelige prøven vil ikke være i stor skala, den er bare ment å teste om CRISPR-teknologi er trygg for bruk hos mennesker. Forskerne vil motta $ 250 millioner i finansiering fra Immunotherapy Foundation, opprettet i april i fjor av Facebooks president Sean Parker.
Ansatte ved University of Pennsylvania vil produsere modifiserte (redigerte) celler og rekruttere frivillige til behandling (sammen med sentre i California og Texas).
Hva vil eksperimentet bestå av? Forskere vil trekke ut T-celler fra pasienter med melanom, sarkom eller myelom og redigere dem ved hjelp av CRISPR-teknologi.
En endring vil legge til et gen som er nødvendig for å lage et protein konstruert for å oppdage kreftceller og trene T-celler for å målrette dem.
Kampanjevideo:
Den andre redigeringen vil trekke ut det naturlige T-lymfocyttproteinet som kan forstyrre denne prosessen.
Den siste endringen er defensiv: Forskere vil fjerne et gen som er ansvarlig for produksjonen av et protein som forteller kreftceller at T-lymfocytter er immunceller. På denne måten vil forskerne forhindre at kreftceller stenger T-lymfocytter.
Så, etter alle prosedyrene, vil forskere introdusere de endrede cellene tilbake i pasientens kropp.
"Fjorårets CRISPR-skudd varslet nettopp dette," sa Dean Anthony Lee, en immunolog ved Andreson Cancer Center i USA (RAC) og medlem av NIH Recombinant DNA Advisory Committee, som gjennomgikk forslaget.
CRISPR-teknologi, sa han, vil forenkle genteknologi, slik at behandlinger basert på den kan gå raskere fremover.
“Dette er en viktig ny tilnærming. Vi kommer til å lære mye av denne utfordringen. Og jeg håper det vil bli grunnlaget for nye terapier, sier onkolog Michael Atkins fra Georgetown University, en av tre RAC-medlemmer som også vurderte forslaget.
Merk at andre forskere ikke blir etterlatt. For eksempel sier Editas Biotechnologies at de vil bruke CRISPR i kliniske studier for å behandle en sjelden form for blindhet. Denne studien er planlagt til 2017.
