For første gang klarte kinesiske forskere å lage rettede mutasjoner i apeembryoer. Denne teknologien vil bidra til å finne botemidler for mange sykdommer. Det er også mulig at genmodifiseringer i fremtiden garanterer fødselen til absolutt sunne mennesker.
Takket være suksessen fra kinesiske forskere begynner endelig potensialet for presisjonsgenredigering å bli realisert. På kort sikt vil dette tillate opprettelse av primater med menneskelige sykdommer og teste nye behandlingsmetoder på dem. I en fjern fremtid kan dessuten genetisk modifisering av menneskelige embryoer godkjennes, noe som vil redde menneskeheten fra medfødte sykdommer og usunne disponeringer.
Forskere fra Model Animal Research Center ved Nanjing University presenterte de første tvillingapene med en målrettet mutasjon til det vitenskapelige samfunnet. Tidligere kunne slike rettede mutasjoner bare utføres hos mus, nå har det også vært mulig i primater - ved å bruke den lovende CRISPR / Cas9-teknologien utviklet ved Massachusetts Institute of Technology. Den bruker tilpassbare RNA-fragmenter for å kontrollere DNA-skjæring og sette det ønskede modifiserte fragmentet i genomet.
Transgene mus har lenge vært brukt som modeller for studier av menneskelig sykdom. Det er en praktisk modellorganisme: mus reproduserer raskt og de ønskede sjeldne mutasjoner kan oppnås ved å bruke en ganske enkel homolog rekombinasjonsmetode. Imidlertid gjør den lave frekvensen av homolog rekombinasjon den uegnet for aper som reproduserer sakte.
Det er gjort forsøk på å genetisk modifisere primater med programmerte virus som skaper mutasjoner veldig effektivt, men på uforutsigbare steder og ukontrollerte antall. Imidlertid overvinner CRISPR / Cas9-teknologien disse problemene.
I eksperimenter på aper klarte forskere å modifisere tre målgener med en suksessrate på 10-25%. Forskerne erstattet deretter tre målgener i mer enn 180 embryoer. Etter dette ble 83 genmodifiserte embryoer implantert i apene, og en av de 10 gravide apene har allerede født tvillinger med mutasjoner av to gener: Ppar-γ (regulerer stoffskifte) og RAG1 (deltar i immunforsvaret).
De kombinerte mutasjonene i PPAR-y og RAG1 er ikke sykdomsspesifikt syndrom, selv om hvert av disse genene er assosiert med forskjellige sykdommer. Så langt har forskere ennå ikke fullstendig analysert apenees tilstand, og må avgjøre om mutasjonen har skjedd i alle dyreceller.
Forskere jobber for tiden for å forbedre effektiviteten til genetisk modifisering av aper, siden den nåværende arbeidskrevende prosessen gir en minimumsandel av suksess. Dessuten studerer forskere gamle forsøk på å innpode menneskelige sykdommer som autisme og immunsvikt hos aper. Kinesiske forskere vil prøve å gjenskape disse eksperimentene ved å bruke den mer lovende CRISPR / Cas9-teknologien. Hvis det lykkes, vil det være nye muligheter for å studere og behandle en rekke menneskesykdommer.
Salgsfremmende video:
