Revisjonskammerets rapport om fremtiden for helseforsikringssystemet, som ble utgitt 29. november, gjorde først oppmerksom på de foreslåtte begrensningene for fritt praktiserende leger. Imidlertid gikk et annet viktig poeng ubemerket. Vi snakker om "kostnadene ved noen nye behandlinger", spesielt innen onkologi, som angitt på side 26 i materialet, og deres potensielle belastning på helsevesenet.
Genterapi for kreft er sitert som et spesifikt eksempel på en kostbar prosedyre. Det handler om å endre visse gener i cellene våre for å bekjempe sykdom. Men la oss se på hva disse nye og angivelig lovende behandlingene kan gi pasienter. Og hvordan de kan true helseforsikringssystemet.
Genterapi for kreftformål er foreløpig ikke tilgjengelig i Frankrike, ettersom den er i evalueringsfasen. Men to metoder er allerede godkjent i USA i tilfeller av akutt leukemi. Utsiktene de åpner utløser entusiasmen til Food and Drug Administration (FDA).
Den 30. august ga det klarsignal til det lanseringen av Kymriah av det sveitsiske farmasøytiske selskapet Novartis. FDA-direktør Scott Gottlieb kom med følgende uttalelse i denne forbindelse: "Denne historiske avgjørelsen markerer en ny milepæl i medisinsk innovasjon med evnen til å omprogrammere pasientceller for å bekjempe dødelig kreft."
Noen uker senere ble det også gitt tillatelse til Yescarta av det californiske Gilead-laboratoriet. Lederen av FDA kalte denne metoden "et betydelig nytt stadium i utviklingen av et helt nytt medisinsk paradigme i behandlingen av alvorlige sykdommer."
Lidenskap for genterapi
For å forstå årsakene til denne entusiasmen, må man se tilbake til 1990-tallet. Etter de første fremskrittene innen human genetikk og dekoding av genomet i medisin, åpnet en ny horisont seg: genterapi.
Kampanjevideo:
I teorien er ideen veldig enkel. Siden spesifikke sykdommer er forårsaket av genetiske mutasjoner, hvorfor ikke adressere disse abnormitetene direkte? En korrigert versjon av det defekte genet, det "medisinske genet", blir introdusert i kroppen for å gjenopprette den berørte biologiske funksjonen.
I praksis viste imidlertid stien seg å være mye mer kjedelig enn forventet. Selv om genterapiindustrien nyter bred statsstøtte, har forsøk på å behandle pasienter ikke gått utover kliniske studier. Kymriah var det første stoffet av sitt slag som ble godkjent i USA. Yescarta fulgte snart etter.
Medisinske og økonomiske løfter
Men hvordan fikk de lisensen de trengte for å gå på markedet med bare en måneds mellomrom? For det første snakker vi om en ny type genterapi. Den bruker celler fra immunforsvaret vårt, T-lymfocytter, som er hentet fra kreftpasienter og deretter genetisk modifisert i laboratoriet. Hva er spesielt her? Dette handler ikke om å "reparere" DNA fra celler, men om å innføre ekstra DNA i dem slik at de begynner å produsere et stoff som ikke naturlig blir utskilt.
Dette stoffet kan på en eller annen måte beskrives som en kimære, siden det oppstår fra fusjonen av to elementer, hvorav det ene er hentet fra en mus og det andre fra en person. Lymfocyttene opprettet på denne måten (CAR-T for kimær antigenrespons T) gjør det mulig for immunforsvaret å takle sykdommen. De kan med andre ord bekjempe kreftceller.
For det andre har USA gitt klarsignal til disse teknikkene fordi de kan bekjempe kreft som er resistente mot eksisterende behandlinger: akutt lymfoblastisk leukemi hos barn for Kymriah og voksne for Yescarta. Inntil dette punktet har de alvorlige bivirkningene av genterapi hemmet utviklingen. I Frankrike ble eksperimentell terapi for å behandle immunmangel barn stoppet etter at leukemi oppstod hos noen pasienter. Likevel, i tilfelle uhelbredelige dødelige sykdommer, forsvinner problemet med bivirkninger i bakgrunnen. I tillegg er eksperimentelle metoder utbredt innen onkologi, og svært giftige stoffer har lenge blitt vanlig.
Fremskyndt bekreftelsesprosedyre
Til slutt klarte Kymriah og Yescarta prioriteringskontrollen, det vil si hurtigsporet. I tilfelle vi snakker om behandlingsmetoder som lar deg bekjempe en farlig og potensielt dødelig sykdom, kan de få den første tillatelsen på grunnlag av foreløpige data. Slike tiltak, som betydelig reduserer finansiell risiko når det gjelder kommersialisering, har bidratt betydelig til å tiltrekke seg investorer (og de motiveres spesielt av det faktum at det potensielle markedet er veldig stort).
Hovedspørsmålet er om de foreløpige resultatene vil bli bekreftet i praksis. Dessuten er det desto mer akutt fordi flere lignende studier med andre typer kreft ble stoppet på grunn av pasienters død.
Kymriah og Yescarta kjører på en bølge av entusiasme, både medisinsk og økonomisk. Håpene og bekymringene knyttet til dem ligger til grunn for det sosiologen Pierre-Benoît Joly kaller "regimet for vitenskapelige og teknologiske løfter." Det presser myndigheter, bedrifter, pasienter og klinikker til å investere i fravær av pålitelige og påviste resultater.
En uvurderlig behandling?
De medisinske og vitenskapelige endringene forårsaket av nye metoder ledsages av store økonomiske og politiske transformasjoner. Den mest hete debatten dreier seg om følgende punkt: den oppgitte behandlingsprisen.
Farmasøytiske laboratorier oppgir en kostnad på $ 475 000 per pasient for Kymriah og $ 373 000 for Yescarta, uten å telle bivirkninger. En så høy kostnad tviler på den økonomiske muligheten til helsevesenet i forskjellige land til å tilby behandling for alle pasienter. Forresten kommer denne saken opp med alle "innovative" kreftbehandlinger.
De budsjettmessige konsekvensene er så langt vanskelige å vurdere. I Frankrike bemerket en rapport fra Rådet for økonomiske, sosiale og miljøspørsmål, som ble publisert i februar i år, at totalt sett kan "innovative" medisiner mot kreft kreve mellom 1 og 1,2 milliarder euro i året. For å få et bedre inntrykk av skalaen, er det verdt å huske at totalt 15 milliarder for tiden brukes på kreft (data fra 2014). Denne sykdommen utgjør totalt 10% av kostnadene for helseforsikringssystemet.
Garantert resultat
Som svar på disse bekymringene foreslår Novartis å bringe Kymriah til markedet under en (relativt) ny kontraktsordning: lønnsprestasjon. Hvis det ikke er noen "forbedring" i pasientens tilstand innen en måned, vil ikke selskapet fakturere for behandlingen.
Denne tilnærmingen reiser en rekke spørsmål. Hva menes egentlig med "forbedring"? Fullstendig og vedvarende remisjon? Og hvorfor skal en helsevurdering bare gjøres i en måned? Disse kriteriene blir stilt spørsmål ved en rekke franske, europeiske og amerikanske frivillige organisasjoner som arbeider for å sikre tilgang til behandling.
Ved første øyekast ser ytelsesbasert lønn ut som et enkelt og til og med rettferdig prinsipp. Faktisk overfører han spørsmålet om pris til en annen sfære, effekten av effekten oppnådd som et resultat av behandlingen. Og hans vurdering er ikke åpenbar nok. Så for eksempel inkluderte de kliniske studiene som ble nøkkelen til Kymriahs suksess 63 pasienter, som på ingen måte er et stort antall. I tillegg har det ikke blitt utført “virkelige liv” -vurderinger i kliniske omgivelser.
Bivirkninger og behandling
Bivirkninger og kostnadene ved å behandle dem er en annen stor bekymring. I tilfelle Kymriah er eksempler som den inflammatoriske responsen allerede påpekt. Ikke glem kostnadene ved terapi, som noen anslår til $ 150.000-200.000.
Til slutt skal det bemerkes at de få eksemplene på lønnsytelse som eksisterer i verden, inkludert Frankrike, ennå ikke oppfyller forventningene til dem. Så for eksempel i Italia mottok staten den minste økonomiske avkastningen.
Denne metoden for prisregulering passer perfekt inn i det nevnte "vitenskap og teknologi-løfteregimet". Den har sin egen økonomi, som inkluderer i kostnadene det som går utover nåtiden og er rettet mot fremtiden. I dette tilfellet er det håp om at enda større prestasjoner vil følge de første suksessene. Av samme logikk er lønn etter ytelse designet for å overbevise borgere og myndigheter om at hvis løftet ikke holdes, vil ingenting bli bedt om det.
Ny genterapi for kreftbehandling vil sannsynligvis ha alvorlige økonomiske implikasjoner for helsevesenet i Frankrike og andre steder. Uansett er det nødvendig å diskutere ikke bare priser, men også kvaliteten på behandlingen. Disse refleksjonene gjelder ikke bare sanitæreksperter og sentrale administrasjoner, men berører direkte innbyggere og pasienter.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain
