Tusenvis av sykdommer som arves, som Huntingtons syndrom eller cystisk fibrose, kan ikke utvikle seg på grunn av en ny oppdagelse i genetikk.
Prestasjonen, avduket i forrige uke, er at forskere har klart å bevise at det er mulig å redigere defekte gener i det menneskelige embryoet.
Ved å bruke CRISPR-Cas9-programmet, som ligner en finn-og-erstatt-kommando i en tekstredigerer, var forskerne i stand til å endre DNA i embryoer for å forhindre fremtidig hjertesvikt.
Dødelig hjertesykdom
Forskere fokuserte på hypertrofisk kardiomyopati (HCM), en hjertesykdom som rammer en av fem hundre mennesker og kan føre til plutselig død. Ifølge forskere er dette bare en av ti tusen kjente arvelige patologier, som er forårsaket av ett gen. Potensielt kan mange av dem ikke utvikles ved å redigere de tilsvarende gener i embryoer.
"Denne studien gir et nytt innblikk i metoden som kan brukes i behandlingen av tusenvis av arvelige genetiske sykdommer som rammer millioner av mennesker over hele verden," sa hovedforfatteren av metoden, Dr. Shukhrat Mitalipov fra Oregon University of Health and Science (USA).
“Hver påfølgende generasjon vil bli kurert av sykdommen, fordi genet som forårsaker den vil bli fjernet fra familiens slekt. Ved å bruke denne teknikken er det mulig å redusere belastningen på arvelig sykdom for en enkelt familie og til slutt for hele menneskeheten,”la forskeren til.
Kampanjevideo:
Monogene sykdommer
Monogene sykdommer inkluderer hemofili, Gauchers sykdom og muskeldystrofi. Som tilfellet er med mange andre arvelige sykdommer, kan de oppdages under en DNA-test.
Studien, publisert i tidsskriftet Nature, involverte også forskere fra Salka Institute (California) og Seoul National University. Forskere som ikke var involvert i studien hyllet oppdagelsen som et vendepunkt i genteknologi.
"Dette ser ut til å være et gjennombrudd innen genredigering," sa professor Daniel Brison ved University of Manchester (UK).
"Denne bemerkelsesverdige studien viser hvor raskt feltet for genredigering har endret seg siden CRISPR-cas9-systemet ble valgt som gjennombrudd i 2015," la professor Peter Browde fra King's College London til.
Tre tidligere forsøk på å bruke CRISPR-systemet til å lage genetisk modifiserte menneskelige embryoer ble utført i Kina, men med tvilsomme resultater. Dette er den første studien som gir trygge og effektive resultater.
Dmitry Utochkin
