Forskere fra Senger Institute (UK) har funnet at bruken av CRISPR / Cas-systemet i mennesker og dyr celler, inkludert mus, ofte fører til utseendet på omfattende uønskede mutasjoner. Disse lesjonene i genomet oppdages ikke ved standard DNA-genotyping metoder. Forskernes artikkel ble publisert i tidsskriftet Nature Biotechnology. Dette rapporteres av Science Alert.
CRISPR / Cas-systemet brukes til å endre nukleotidsekvensen til DNA. Cas er et protein som kutter en dobbeltstreng på et spesifikt sted. Dette nettstedet definerer guide RNA (sgRNA), som binder seg til et spesifikt gjenkjennelsessted i samsvar med prinsippet om komplementaritet. De forskjellige sgRNA-ene er kodet av avstandsholdere - regioner av DNA i CRISPR - en gruppe spesielle repeterende sekvenser.
Cas kutter noen ganger av ganske store nukleotidsekvenser (de kan være hundrevis av baser i lengden), men slike bivirkninger antas å være ganske sjeldne. CRISPR / Cas-systemet er således godkjent for en rekke kliniske studier, inkludert modifisering av T-celler for behandling av spiserørskreft, leukemi og ikke-småcellet lungekreft.
I mai 2017 kunngjorde et team av forskere fra Columbia University at CRISPR / Cas9 gjør mange endringer i DNA utenfor ønsket region. Mens forskerne ikke klarte å bekrefte sine egne resultater, fikk andre forskere også bevis på at CRISPR-systemet forårsaker flere bivirkninger enn tidligere antatt.
I det nye arbeidet evaluerte forskerne effekten av CRISPR på musestamceller og humane netthinnepitelceller. Det viste seg at systemet forårsaket storstilt genetisk omorganisering, inkludert slettinger (tap av regioner i kromosomet), som påvirket flere tusen basepar langt fra regionen som ble direkte redigert ved hjelp av CRISPR. Slike mutasjoner kan irreversibelt skade viktige gener, som er livsfarlige for pasienter som kan få genterapi.
Selv om bare en av de millioner cellene har patogene mutasjoner, er det en alvorlig risiko for å utvikle kreftsvulster. Forskere mener videre forskning er nødvendig for å forstå hvordan man kan forhindre redigeringsfeil.
