Den beryktede CRISPR-Cas9-redaktøren har blitt et reelt gjennombrudd innen genetikk. Med hans hjelp ble det gjort mange funn. Han la også grunnlaget for et slikt fenomen som "genterapi". Imidlertid planlegger en gruppe leger fra University of California, San Francisco, i samarbeid med forskere ved University of California, Berkeley, å gå lenger og bruke CRISPR-redaktøren som et "genomisk kirurgi" -verktøy for å helbrede mennesker fra sjeldne genetiske sykdommer.
Faktum er at ulike genetiske defekter kan være ganske sjeldne, og ikke så mange mennesker blir syke av dem. Dette betyr at det dessverre ikke er lønnsomt å utvikle medisiner for behandling av disse patologiene. Selvfølgelig har utviklingen på dette området ikke blitt fullstendig stoppet, men på grunn av manglende finansiering går de "tregere enn vi ønsker." Og det er her en genomredaktør kommer til nytte.
Forskere jobber nå med celler som er rammet av sykdommer som vitelimorf dystrofi og Charcot-Marie-Tooth sykdom. Den første er en forstyrrelse i det visuelle systemet som forårsaker gradvis synstap, og den andre er preget av muskelatrofi i lemmer, nevropati og en rekke andre symptomer. Men forfatterne valgte disse sykdommene ikke av denne grunn, men fordi de er ganske "enkle mål", ettersom de er forårsaket av enkle nukleotidsubstitusjoner i ett gen. Derfor er det ganske enkelt å utvikle behandlinger. Nå jobber forskere med forskjellige alternativer for "genomisk kirurgi", og hvis eksperimentene deres lykkes, kan vi forvente utvikling av behandlingsmetoder og mer alvorlige sykdommer.
Vladimir Kuznetsov
