Genredigeringsteknologien CRISPR / Cas9 er ikke komplisert, og det er viktig å sørge for at det er trygt for mennesker, men på lang sikt kan det demokratisere forskning innen biovitenskap, sa doktor i biologiske vitenskaper, professor ved Skolkovo Institute of Science and Technology (Skoltech) og American Rutgers University til RIA Novosti. Konstantin Severinov.
Tidligere rapporterte media at det for første gang var mulig å redigere det menneskelige genomet ved hjelp av CRISPR / Cas9-teknologi, som lar deg kutte ut visse seksjoner av DNA som bestemmer kroppens disposisjon for visse sykdommer. En gruppe kinesiske forskere injiserte celler med et CRISPR / Cas9-redigert genom i kroppen til en pasient som lider av uhelbredelig lungekreft.
Som Severinov sa, CRISPR / Cas9-teknologien er helt ny, den praktiske applikasjonen for genomredigering begynte i 2013. CRISPR / Cas-systemet i seg selv ble oppdaget for rundt 10 år siden: ved hjelp av slike systemer bekjemper bakterier virus - dette er et system med bakteriell immunitet, som forskere har lært å bruke til fordel for mennesker. Selve virkningsmekanismen til CRISPR-immunitet ligger i det faktum at et virus, som infiserer en bakterie, kan legge igjen en liten bit av DNA-et sitt i det cellulære DNA-et, og en slik celle blir faktisk vaksinert: ved å bruke den tilgjengelige virale regionen som en mal, "prøver" systemet på forskjellige DNA-regioner som ligger i buret, og når de aktuelle områdene er funnet, ødelegger dem. Det vil si at en celle som har et "minne" om et virus blir resistent mot de samme virusene i fremtiden.
Effektivitet og enkelhet
”I prinsippet er denne teknologien effektiv og ikke vanskelig å bruke. Men det er bare ett alvorlig problem: det menneskelige genomet er veldig stort, det er veldig vanskelig å sikre at du bare redigerte på stedet der du trenger det, og ikke gjorde noen andre endringer andre steder i genomet,”sa Severinov.
For klarhetens skyld foreslo han å forestille seg hvor mange bøker som vil huse det menneskelige genomet, bestående av tre milliarder "bokstaver" DNA.
"Tenk deg at du står overfor oppgaven med å finne en enkelt" mutasjons "skrivefeil i denne boken for å sikre at bare den blir korrigert, og ikke noe annet. Dette er veldig vanskelig. fremveksten av mutasjoner i andre deler av genomet, forklarte han.
Kampanjevideo:
Molekylær saks
“Cas9 er et bakterieprotein som binder seg til et lite stykke viral nukleinsyre, og når den er gjenkjent, spalter den tilsvarende DNA. Det viste seg at et slikt protein kan introduseres i pattedyrceller, for eksempel mennesker, og i stedet for en liten region av nukleinsyre, som naturlig stammer fra et virus, kan du ta et hvilket som helst annet DNA-fragment, og det vil indusere Cas9-proteinet (selve Cas9-proteinet er molekylær "saks") til det valgte området, faktisk programmert av deg, "- sa Severinov.
Ifølge ham, ved å bruke CRISPR / Cas9-teknologien, kan du få Cas9-proteinet til å gjenkjenne praktisk talt ethvert sted i genomet og gjøre en pause i det og deretter "reparere" det.
“Tenk deg at det på et eller annet sted var en mutasjon, en endring fra en base av DNA til en annen, og på grunn av hvilken en eller annen genetisk sykdom oppsto. Så ved hjelp av CRISPR / Cas9-teknologi kan dette endrede stedet gjenkjennes og deretter erstattes med det riktige, det vil si genomet kan redigeres, sa eksperten.
Praktisk bruk
“Kinesiske forskere tok immunceller fra flere pasienter som hadde småcellet lungekreft, og deretter ble genomet til disse cellene i laboratoriet endret ved hjelp av CRISPR / Cas9-teknologi for å gjøre disse cellene mer aktive når det gjelder å gjenkjenne kreftceller. Deretter ble de redigerte cellene replikert i laboratoriet. Det som har begynt nå er kliniske studier,”sa Severinov.
Han bemerket at nå vil hver pasient injiseres med sine egne redigerte celler flere ganger, og i flere måneder vil de se etter om det er skadelig, fordi slike overaktive immunceller kan føre til uønskede konsekvenser.
”Så mens vi ikke snakker om behandling, snakker vi om kliniske studier. Pasienter vil ikke bli kurert, nå sjekker de bare at de ikke blir verre: sikkerhetstester. Lignende kliniske studier vil snart begynne i USA. Jeg tror at for noen kreftformer, men ikke alle, vil teknologien fungere. I løpet av to år kan vi vente på eksperimenter på frivillige med behandling, sa eksperten.
Utsiktene i Russland
Severinov sa at CRISPR / Cas-teknologier utvikler seg og kommersialiseres raskt i USA, Kina og Vest-Europa. Antall forskere i Russland som er engasjert i slikt arbeid er veldig lite, og arbeidsforholdene deres er uten sidestykke med de i vitenskapelig utviklede land.
”Det er derfor ikke behov for å snakke om noe russisk lederskap eller til og med en merkbar rolle av russiske forskere som arbeider inne i landet i CRISPR-revolusjonen, men noe forskning blir gjort nå, særlig i Skoltech. Du må forstå at dette i prinsippet er en enkel teknologi, du kan redigere gener i "garasjen", du trenger bare å vite hva du gjør og hvorfor. I nær fremtid vil denne teknologien i stor grad demokratisere forskning innen biovitenskap og gjøre den mer tilgjengelig,”konkluderte han.
