Forskere har varslet et viktig gjennombrudd i kampen mot Alzheimers etter å ha nøytralisert det mest betydningsfulle genet som er ansvarlig for sykdommen.
Et team i California identifiserte vellykket et protein assosiert med apoE4-genet, som er assosiert med en høy risiko for sykdom, og klarte deretter å forhindre dets skadelige effekter på menneskelige nevronceller.
Studien kan åpne for et nytt medikament som kan stoppe sykdommen, men forskere har oppfordret til forsiktighet, ettersom forbindelsen deres frem til nå bare er testet i cellekulturer på laboratoriet.
Å ha en kopi av apoE4-genet mer enn dobler sannsynligheten for at en person vil utvikle Alzheimers sykdom, mens å ha to eksemplarer øker risikoen 12 ganger. Tidligere forskning har vist at omtrent en av fire personer har dette genet.
I menneskelige nevroner kan ikke proteinet produsert av apoE4-genet fungere ordentlig og brytes ned i celler til sykdomsfremkallende fragmenter. Dette fører til flere av problemene som ofte finnes i Alzheimers sykdom, som rammer 7,1 prosent av briter over 65 år, inkludert akkumulering av proteintau og amyloidpeptider.
Et team av forskere ved Gladstone Institute stilte ut for å avgjøre om tilstedeværelsen av proteinet forårsaker celleskadene.
Ved å bruke stamcelleteknologi opprettet forskerne hudcelleneuroner fra Alzheimers pasienter med to kopier av apoE4-genet.
Ved å sammenligne de dyrkede cellene med de som ikke produserte APOE-proteinet, konkluderte de med at bare tilstedeværelsen av apoE4-proteinet forårsaket hjerneskade. De påførte deretter en genetisk strukturkorrigerer som eliminerte tegnene på Alzheimers.
Salgsfremmende video:
Forskere jobber nå med legemiddelindustrien for å forbedre forbindelsene som brukes, slik at de kan testes i levende mennesker.
Betydningen av eksperimentet er spesielt stor fordi det ble utført på humane celler.
Mange tidligere utviklede medisiner fungerte bra hos mus, men så langt har alle mislyktes i kliniske studier. Et problem på dette området er hvor godt disse musemodellene faktisk etterligner menneskelig sykdom.
Derfor startet forskerne eksperimenter direkte på menneskelige hjerne celler, fordi de innså at tilstedeværelsen av apoE4-genet ikke endrer produksjonen av amyloidprotein i musehjernen.
Ledende britiske forskere spådde forrige måned at Alzheimers syke ville være i stand til å leve med sykdommen de neste tiårene uten ødeleggende symptomer.
Studien ble publisert i tidsskriftet Nature Medicine.
Anton Komarov
