Kinesiske forskere var de første til å introdusere celler med gener modifisert av CRISPR / Cas9-systemet til mennesker. Dette ble gjort som en del av et eksperiment for å behandle aggressiv kreft. Onsdag 16. november rapporterer tidsskriftet Nature.
Forskerne ekstraherte immunceller (T-lymfocytter) fra blodet til en pasient med metastatisk lungekreft og brukte deretter CRISPR-teknologi for å slå av genet som koder for PD-1-proteinet. Sistnevnte har vist seg å undertrykke immunitet ved å fremme tumorvekst. Forskere dyrket de redigerte cellene, økte antallet og injiserte dem deretter tilbake i menneskekroppen. I fremtiden vil leger overvåke pasientens tilstand for å finne ut om genterapi vil bidra til å takle sykdommen.
Ifølge forskerne var genommodifiseringsprosedyren vellykket, og pasienten vil snart få en ny injeksjon. I tillegg vil 10 personer til delta i testene, som hver vil få to til fire injeksjoner. Hver frivillig vil bli overvåket i seks måneder for å se om behandlingen kan forårsake alvorlige bivirkninger.
CRISPR er et stykke bakterielt DNA som kombinerer gjentatte deler - korte palindromiske gjentakelser - og avstandsstykker. Avstandsstykker skiller seg fra hverandre i nukleotidsekvenser og er plassert mellom gjentakelser. De er DNA-biter lånt fra virus eller parasittbakterier og er ansvarlige for å gjenkjenne lignende fremmed genetisk materiale. Cas9-proteiner kutter genene til parasitten.