Molekylærbiologer ved Case Western Reserve University (USA) har syntetisert den første kunstige humane prionen. Dette vil bidra til å utvikle terapier mot prionsykdommer, siden dyremodeller ikke er egnet til å evaluere effektiviteten av terapi. For øyeblikket er slike sykdommer som påvirker og ødelegger hjernen, uhelbredelige. Dette ble kunngjort i en pressemelding på MedicalXpress.
Prioner er en spesiell klasse smittestoffer, som er proteiner med en unormal struktur. De er i stand til å katalysere omdannelsen av normale membranproteiner PrP til de samme prions. Som et resultat starter en kjedereaksjon, hvor et stort antall unormale molekyler dannes. De sistnevnte binder seg til hverandre og danner amyloider - voksende proteinaggregater som samler seg i vev og forårsaker vevsskader. Med Creutzfeldt-Jakobs sykdom (spongiform encefali) blir hjernebarken og andre deler av hjernen ødelagt, som uunngåelig fører til pasientens død.
Forskere har allerede lært hvordan man kan syntetisere prioner som smitter gnagere, men eksperimenter på humaniserte dyr (med implanterte menneskelige gener) har vist at disse proteinene ikke er i stand til å infisere mennesker. I løpet av det nye arbeidet klarte forskerne å lage et prion-patogent for mennesker fra det genmodifiserte PrP-proteinet, hvis DNA ble introdusert i Escherichia coli-bakterien. Biologer har også funnet at GM1 gangliosidproteinet, som er involvert i regenerering av nervevev, fremmer spredning av prioner og overføring av sykdom fra en syk person til en sunn person.
I tillegg viste det seg at hastigheten for replikasjon av prioner, infeksjonsevnen og sårbarheten til visse hjernestrukturer bestemmes ikke av tilstedeværelsen av feilfoldede proteiner som sådan, men av modifikasjoner i strukturen til molekylet, spesielt det C-terminale domene - et fragment som ligger i en av endene av krysset.
